方蔓桃
2024年1—5月，已有21個兒童用藥獲批上市，涵蓋了兒童罕見疾病、兒童多發病常見病、兒童危急重癥等領域。其中，以兒童用藥理由納入優先審評審批程序得以加快上市的品種7個，罕見病用藥7個。
2019年至今，共有271個兒童用藥獲批上市。
下一步，國家藥監局將繼續把兒童用藥作為惠民生的重點工作，進一步加大對兒童用藥研發生產等方面的政策支持力度，鼓勵研發創新，加快兒童用藥審評審批，強化兒童用藥保障。
兒童疾病主要包括感冒、發燒、腹瀉、呼吸道感染等常見病，同時慢性疾病如哮喘、過敏性鼻炎等也有逐漸增加的趨勢。據“中國兒童用藥數據庫”數據統計，截至2023年12月31日，我國已批準上市的兒童專用藥數量共1049個(按品規計)，僅占我國已批準上市藥品總數的3.2%;已批準上市的成人兒童共用藥數量為4042個(按品規計)，約占我國已批準上市藥品總數的12.4%。
國家鼓勵兒童藥品研發，國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)發布《藥審中心加快創新藥上市許可申請審評工作規范(試行)》，以鼓勵研究和創制新藥，滿足臨床用藥需求，鼓勵兒童用藥、罕見病用藥創新研發進程，加快創新藥品種審評審批速度。
在部分大型兒童專科醫院的千余種藥品中，兒童專用藥及成人兒童共用藥占比為49%左右，另外51%為經驗性用藥。
兒童適宜藥品缺乏是兒科面臨的突出問題，很多患兒在服藥時都被當成“縮小版成人”對待，按照“小兒酌減”的原則把成人藥給兒童減量使用。接受采訪的業內人士一致表示，這種做法存在安全隱患。
當前，兒科“用藥靠掰、劑量靠猜”的狀況尚未得到根本改善。一項關于兒童“口服藥品分劑量”調研顯示，硝西泮片、酒石酸美托洛爾片、螺內酯片、呋塞米片等神經系統及心血管系統的藥品分劑量占比達90%以上，劑量常為成人用量的1/2、1/4，低齡兒童可能只有成人劑量的1/20、1/40。劑量的準確性、用藥安全性都存在風險。
多項研究數據顯示，兒科臨床用藥至少45%藥品說明書缺乏兒童用藥用量，尤其在重大疾病領域，兒童惡性腫瘤50%藥物超說明書使用。而用藥錯誤對兒童造成傷害的風險是成人的3倍。
根據中研普華產業研究院發布的《2024-2029年中國兒童用藥行業深度調研及發展研究報告》顯示：
事實上，兒童用藥短缺及風險高是全球性難題。在我國，兒童用藥適宜品種少、適宜劑型和規格缺乏、藥物臨床試驗基礎薄弱和不合理用藥等問題仍比較突出。
對此，近年來國家高度重視兒童用藥發展，各項政策不斷出臺完善。例如，鼓勵研發申報兒童用藥優先納入國家基本醫療保險藥品目錄;先后發布四批《鼓勵研發申報兒童藥品清單》，引導兒童用藥研發;出臺《關于保障兒童用藥的若干意見》《臨床急需兒童用藥申請優先審評審批品種評定的基本原則》《關于進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》等政策法規。
日前，兒童用藥研發創新迎來一個好消息。“十四五”國家重點研發計劃“生育健康及婦女兒童健康保障”重點專項2023年度項目評審結果公布，由首都醫科大學附屬北京兒童醫院牽頭，聯合達因藥業等9家單位申報的《兒童用藥改良與臨床評價關鍵技術研究》項目正式獲批立項。
兒童用藥品種短缺、劑型和規格不適宜、超說明書用藥現象普遍、臨床試驗難度大等問題仍然存在。業內專家表示，近年來出臺的一系列政策法規，以頂層設計守護兒童用藥安全可及。下一步，要加強“政產學研醫”多方聯動，強化研究創新，打通兒童用藥關鍵“堵點”，構建兒童用藥行業健康可持續的發展環境。
兒童用藥，尤其在血液病、惡性腫瘤、重癥感染等兒童重大疾病用藥方面，要加強“政產學研醫”多方聯動，共同探索突破兒童用藥改良與臨床評價的關鍵技術。例如，建立從上市前臨床評價到上市后精準使用的評價體系，搭建個性化調劑服務體系及個體化精準用藥體系，構建“臨床需求-藥學開發-臨床評價-精準應用”的完整研發鏈，實現兒童重大疾病用藥差異化研發和精準化應用，加快我國兒童重大疾病用藥的自主創新研發，提升兒童健康服務能力和水平。
更多行業詳情請點擊中研普華產業研究院發布的《2024-2029年中國兒童用藥行業深度調研及發展研究報告》。
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