近年來，隨著技術的不斷進步和臨床應用的拓展，細胞與基因治療市場規模持續增長。這主要得益于個性化醫療需求的增加、慢性疾病和罕見病的高發率，以及細胞與基因治療研究和開發的持續投入。該治療技術最初主要聚焦于遺傳性罕見病和血液瘤等領域，但近年來已逐步向實體瘤、慢性疾病及傳染病等領域拓展。
細胞與基因治療(Cellular and Gene Therapy，簡稱CGT)是指將確定的遺傳物質轉移至患者的特定靶細胞內，通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，以達到治愈疾病的目的。這種治療方法涉及體內基因治療和體外基因治療(細胞治療)兩種途徑。體內基因治療是借助遞送系統直接將功能基因片段或基因編輯工具導入患者靶細胞;而體外基因治療則是將患者體內細胞取出，在體外進行基因編輯或導入功能性基因片段后，再重新輸入患者體內。
細胞與基因治療行業市場發展現狀調查
全球市場：根據BCC發布的《2024年全球細胞與基因治療市場報告》，細胞與基因治療市場在2022年的估值為58億美元，并預計到2028年將增長至233.3億美元，年復合增長率(CAGR)達到26.4%。中商產業研究院發布的數據顯示，2023年全球CGT行業市場規模已達到約111.1億美元，并預測2024年將增至185.1億美元，2025年市場規模將繼續擴大。
中國市場：中商產業研究院的數據還顯示，2023年中國CGT行業市場規模達到約33.81億元，同比增長113.64%，并預測2024年中國CGT市場規模將增至88.48億元，2025年將超過100億元，甚至有望達到178.9億元。中國市場作為全球第二大細胞與基因治療管線市場，未來在創新藥領域有望實現彎道超車，展現出巨大的發展潛力。
根據中研普華產業研究院發布的《2024-2030年細胞與基因治療(cgt)行業發展分析及投資戰略預測報告》顯示：
細胞與基因治療行業競爭格局分析
領先企業：在細胞與基因治療領域，一些公司已經取得了顯著的成就。例如，諾華(Novartis)的Zolgensma是首個也是唯一一個獲得FDA批準的用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因治療產品;吉利德科學(Gilead Sciences)通過其子公司Kite Pharma推出了Yescarta，這是一種用于治療某些類型淋巴瘤的CAR-T細胞治療產品;Bluebird Bio專注于開發用于治療遺傳性疾病的基因療法，包括用于治療β-地中海貧血的Zynteglo和用于治療早期活動性腦白質營養不良癥(CALD)的Skysona;Vericel是一家生物制藥公司，其產品Epicel和Maci分別用于治療嚴重的燒傷和膝關節軟骨損傷。
地域分布：在治療領域方面，腫瘤學是細胞與基因治療的主要研究領域，但也有越來越多的研究正在擴展到其他領域，如自身免疫疾病、肌肉骨骼疾病、心血管疾病等。在地理分布上，北美地區是目前最大的市場，其次是歐洲和亞太地區。亞太地區的市場預計將以最高的年復合增長率增長，這主要得益于中國和日本等國家在細胞與基因治療研究方面的投入。
細胞與基因治療行業未來發展前景預測研究分析
技術創新：基因編輯技術(如CRISPR-Cas9)的不斷發展和完善，提高了基因治療的精準性、安全性和有效性，推動了市場的增長。未來，隨著生物技術的不斷發展，細胞與基因治療將與人工智能、大數據等新興技術相結合，推動行業的創新和發展。
適應癥拓展：細胞與基因治療的適應癥范圍將不斷拓展，從目前的腫瘤、罕見病等領域擴展到更多慢性疾病和常見病的治療中。這將為患者提供更多的治療選擇，并推動市場規模的進一步擴大。
商業化進程加速：隨著技術的成熟和政策的支持，細胞與基因治療產品的商業化進程將加速推進。越來越多的產品將獲得監管機構的批準，并進入市場，為患者提供更多的治療選擇。
政策支持：許多國家和地區正在制定有利于細胞與基因治療發展的政策和監管框架，這有助于加速產品的上市進程。未來，預計將有更多的政策出臺，以支持該行業的快速發展。
國際合作：中國創新藥企業正積極出海，多款產品在海外市場獲得批準，凸顯了中國生物醫藥產業正加速出海擴張，逐漸走向國際市場。這一國際化進程不僅為企業提供了資金支持，還加速了創新藥的國際化進程，提升了企業的全球競爭力。
綜上所述，細胞與基因治療行業市場未來發展前景廣闊，但同時也面臨諸多挑戰和風險。企業需要加強技術創新、拓展適應癥范圍、注重個性化醫療、加強國際合作與交流等，以推動行業的快速發展和可持續發展。
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