吳澳燕
細胞與基因治療(CGT)是一種先進的生物醫學技術，旨在通過對人體細胞和基因進行修復、替換和改造，直接從患者的疾病根源進行治療。這種治療方式可以實現“一次性給藥，永久性治療”的效果，為罕見病、癌癥等重癥疾病的治療帶來了新的希望。
細胞與基因治療是生物醫藥領域最具前景的發展方向之一，其應用前景廣泛，包括遺傳性疾病、癌癥、心血管疾病、神經性疾病等多個領域。同時，隨著細胞組學、蛋白組學、基因組學、免疫組學以及細胞與基因治療技術的創新發展，這一領域的研究和應用將會更加深入和廣泛。
細胞與基因治療行業政策支持
2023年12月，國家發展和改革委員會審議《產業結構調整指導目錄(2024年本)》，再次強化對基因和細胞治療領域的鼓勵，與《產業結構調整指導目錄(2019年本)》相比，醫藥關鍵核心技術開發與應用被排在首位，并首次提出“生物醫藥配套產業”的概念，體現了國家對創新藥技術和產業的重視。再次明確了基因和細胞治療在生物制藥領域“鼓勵發展”的地位及重要性。
各地方政府陸續出臺了一系列具體行動計劃，為行業發展指出明確方向。上海市科委、市經信委、市衛健委聯合印發的《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案(2022-2024年)》，旨在瞄準全球細胞治療領域科技前沿，聚焦免疫細胞、干細胞等重點領域。其目標包括到2024年產業規模達到100億元，引進培育50家龍頭企業和創新型企業等。
北京市政府公布的《政府工作報告重點任務清單》第124條明確列明“加強布局細胞基因治療、合成生物制造等前沿新興領域，推進行程集群化發展態勢”。
根據中研普華產業研究院發布的《2023-2028年中國細胞與基因治療(CGT)行業市場形勢分析及投資風險研究報告》顯示：
隨著全球范圍內生物技術和產業快速發展，“細胞與基因治療及臨床轉化”已經成為中國“十四五”健康保障發展的一個重大議題，代表著未來醫學的重要發展方向之一，是最具轉化前景的前沿醫療技術之一，成為全球科技與產業競爭的重要“新賽道”。
全球細胞市場仍由歐美企業主導，主要玩家包括諾華、羅氏、賽諾菲、輝瑞等。反觀國內，細胞治療市場形成一派玩家眾多、競爭激烈、龍頭企業優勢明顯的局面。CGT藥物在發現和臨床前階段的研發費用在9億美元至11億美元，臨床階段的費用在8億美元至12億美元。目前，細胞與基因治療行業存在大量初創公司，其資金實力、技術水平、運營能力、產品管線存在較大差異。
作為前沿創新療法的細胞與基因治療仍處于行業成長期，相比于成熟療法更容易受到宏觀經濟、產業投融資環境、技術發展、臨床應用進程的因素影響，而出現階段性調整。2023年，細胞與基因治療領域的相關產品正在大規模走向臨床。
截止2023年末，全球已擁有累計超過3,951個基因治療(包括基因治療及基因修飾的細胞治療)、非基因修飾的細胞療法與RNA療法管線，其中在基因治療的2,111條管線中，313個項目處于II期及之后。
截至2023年6月底，我國已有79個基因治療藥物進入臨床試驗階段，其中上海19個，數量位居全國前列。隨著大量細胞與基因治療產品臨床試驗的開展與推進，獲批藥物不斷增加。隨著進入臨床中后期的管線數量快速上升，基因和細胞治療產品正逐步從大量概念驗證階段進入大量臨床應用階段。
當前細胞與基因治療發展正迎來黃金時期，尤其在癌癥及遺傳病治療領域顯示出巨大的應用潛力，國內藥企已率先布局搶占優勢技術賽道，在差異化競爭中脫穎而出。未來，隨著技術進步和臨床經驗積累，細胞與基因治療行業在治療腫瘤、中樞神經系統疾病、血液疾病、心血管疾病等領域發揮越來越重要的作用。
在激烈的市場競爭中，企業及投資者能否做出適時有效的市場決策是制勝的關鍵。報告準確把握行業未被滿足的市場需求和趨勢，有效規避行業投資風險，更有效率地鞏固或者拓展相應的戰略性目標市場，牢牢把握行業競爭的主動權。
更多行業詳情請點擊中研普華產業研究院發布的《2023-2028年中國細胞與基因治療(CGT)行業市場形勢分析及投資風險研究報告》。
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