隨著人工智能技術的發展，尤其是生成式AI的誕生，將大幅降低藥物開發成本，縮短開發時間，更好的藥品，更大的病癥覆蓋率將成為可能。AI驅動的解決方案正在成為研究疾病作用機制和藥物靶點結合的新工具，提高了藥物的療效并減少副作用。AI在研究開發的各個階段都能顯著降低成本，其中目標靶點發現和確認環節的成本削減幅度最大，可達67%和66%。行政任務可以通過自動化大幅優化，盡管節省的成本可能不如其他階段明顯，亦可達到56%。靶點命中生成階段得益于AI的預測能力可達到56%，隨著準確率提升后續仍有進一步優化的空間。監管提交階段的成本也可以通過自動化實現顯著削減（54%）。由于臨床前測試所需的實驗復雜性，盡管AI可以提高效率，這一階段的成本削減幅度（44%）可能略低于其他階段。
按照藥物的化學結構和分子大小，可將藥品分為小分子藥物、大分子藥物和細胞藥物。分子量小于10000道爾頓的小分子藥物、分子量大于10000道爾頓的大分子藥物（生物制劑）及以細胞為基礎的細胞藥。20世紀以來，小分子藥物成為主力，約占現有藥物的90%。大分子藥物在研發創新和市場潛力方面正逐漸占據優勢，在暢銷藥的銷售額排行榜中，大分子藥物在近年來都占據顯著地位，2017年全球TOP10暢銷藥物中，有8個是生物大分子藥物。研發方面，大分子藥物在新藥專利中所占的比重逐漸增加，2017年，大分子新藥專利約占國際新藥專利件數從2009年的60%上升至74%。在罕見病領域，生物制劑幾乎占罕見病藥物研發管線的一半（49%），包括蛋白類藥物（20%）、細胞類藥物（16%）和核酸類藥物（9%）。
現存各類藥品均存在研發上的困難。例如，小分子藥物的研發需要從大量化合物種篩選出有活性的小分子，然后對其進行結構優化的修飾，這個過程需要耗費大量的時間和資源；大分子藥物靶點的選擇和驗證相對困難，需要對生物大分子的結構和功能有深入了解，臨床試驗的設計和評估更為復雜，也導致其成本居高不下。
AI的應用為藥品研發提供了強大支持，給人類提供了攻克疾病的新工具和武器。AI技術可以在多方面輔助藥物研發提效，解決現有技術難以共苦的問題。例如，AI技術預測分子結構的準確性和速度較高，可以提高藥物發現階段的成功率；AI的介入也有助于解決臨床前測試的局限性，提高藥物研發的效率。
根據德勤的報告統計，12家生物制藥公司的每種藥物平均研發成本為21.68億美元，幾乎是2010年11.88億美元的兩倍，同時2018年晚期資產的平均峰值銷售額下降到4.07億美元，不到2010年一半，導致預期投資回報率從2010年的10.1%降至2018年的1.9%。盡管2020和2021年行業IRR由于COVID-19的影響出現短暫改善，2022年仍然呈現下降趨勢。至2023年，德勤估計生物醫藥行業IRR達4.1%，遠低于2010年的水平。
AI技術底層突破顯著，賦能醫藥行業發展。近年來，藥物開發領域在計算機技術方面取得了重大進展，特別是在人工智能領域，利用人工智能系統和軟件使用機器學習算法處理、解釋和學習輸入數據的人工智能藥物設計得到了廣泛采用。數據、算法和算力被認為是AI的三大支柱，持續推動AI領域的發展。機器學習是AI的一種類型，計算機可以自己學習，識別模式然后建立模型，并根據這些模型進行預測;深度學習則是機器學習的一種進階類型。AI算法可以按照不同的分類標準進行類型劃分，例如按照模型訓練方式的差異可以分為監督學習、無監督學習，以及強化學習，按照模型預測任務的不同可分為分類算法(包括二分類和多分類)、回歸算法、聚類算法、降維算法、異常檢測算法等。
從AI技術發展的角度來看，AI技術的發展已經從分析式AI（AnalyticalAI）發展到生成式AI（GenerativeAI）。傳統的分析式AI主要包括貝葉斯優化、深度學習、監督學習等，而生成式AI相關技術包括圖生成網絡、共同生成技術、人為輔助的強化學習（RLHF）等。傳統的AI技術是計算輔助藥物研發的延伸，而生成式AI的誕生和爆發更為未來新的藥物發現和發展帶來巨大的潛力。
在我國，宏觀政策利好AI制藥，AI制藥企業欲乘東風。AI新藥研發是人工智能和醫藥的深入融合產物，也屬于國家重點鼓勵和發展的行業，近年來國務院、政府主管部門出臺了一系列振興及規范生物醫藥及AI新藥研發行業發展的產業政策，依據《“十四五”醫藥工業發展規劃》與《“十四五”生物經濟發展規劃》政策，國家將重點扶持云計算、大數據、人工智能等信息技術在新藥研發中的應用，支持和引導AI新藥研發行業快速發展。
AI制藥投融資市場活躍，根據Deep Pharma Intelligence官網數據，從2015年到2023年一季度累積投資額超600億美元。自2015年以來，投資于人工智能驅動的制藥公司的資本金額大幅增加。根據DeepPharmaIntelligence官網數據，在過去的九年里，800家公司的年投資額增加了近27倍（截至2023年3月，總額為593億美元）。2021年，當時人工智能在藥物開發公司的年度新增投資為96.6億美元，由于全球經濟衰退，2022年藥物開發公司對人工智能的投資沒有像往年一樣高增（2022年為141.8億美元，而2021年為136.8億美元），截止2023年3月，人工智能在藥物開發公司的投資總額為602億美元。
AI制藥市場藍海廣闊，潛在發展潛力巨大。相較于傳統藥物研發，AI技術能將藥物發現、臨床前研究的時間縮短近40%，將臨床新藥研發的成功率從12%提高到約14%。AI技術在生物技術和醫療保健行業應用不斷增加，制藥行業的頂級公司如輝瑞、阿斯利康等正在積極與AI公司合作或進行收購，有力推動全球AI制藥市場的增長。另一方面，AI技術在COVID-19制藥中的使用推動了AI投資的增加，AI制藥市場在2020年規模激增。
根據Precedence Research，AI制藥行業將在未來十年保持高速增長，2022年，全球AI制藥市場規模為9.08億美元，23年同比增長28.8%，達11.7億美元；Precedence預計AI制藥市場規模到2032年將超過118億美元，從2023年到2032年的復合年增長率（CAGR）將達到29.3%。
圖表：2022-2032年全球AI制藥市場規模趨勢預測圖
數據來源：Precedence
藥物研發分為臨床前與臨床后兩大環節，目前AI平臺主要在臨床前的新藥發現與開發中發揮作用。臨床前階段包括疾病機理研究、靶點發現、化合物篩選、ADMET預測等多個環節，AI數據和算法提效作用明顯，具有較大市場空間。臨床階段AI賦能的階段較為有限，主要包括患者分層與招募、藥物重定向及數據整合與分析。
研究院服務號
中研網訂閱號