近年來國家重視細胞治療產業的廣闊應用前景， 將其納入生物醫藥 領域重點支持和發展的方向

2017年，全球首個CAR-T藥物Kymriah于美國獲批，這一標志性事件拉開了現代醫學從分子治療邁向細胞治療領域的大幕。細胞療法主要包含干細胞療法與免疫細胞療法兩大類別。近年來，免疫細胞療法成果斐然，2024年2月，全球首個TIL藥物lifileucel獲FDA批準上市；同年8月，全球首個TCR-T藥物Afami-cel也成功獲批。與之相比，干細胞療法領域同樣充滿希望，尤其是美國和中國，都站在了有望迎來首個干細胞創新藥獲批這一重大里程碑的邊緣。

2024年7月，Mesoblast向FDA重新提交了remestemcel-L的上市申請，PDUFA日期定在2025年1月7日，若獲批，它將成為美國首個獲批的干細胞創新藥。在中國，2024年6月，鉑生卓越公司自主研發的“艾米邁托賽注射液”成為全國首款獲藥監局NDA正式受理并納入優先審評的干細胞新藥。這一系列進展表明，干細胞療法正逐漸從實驗室走向臨床應用，為眾多疑難病癥的治療帶來新的曙光。

干細胞在醫學界素有“萬用細胞”的美譽，它具有自我更新和多向分化的獨特能力。在特定條件或信號誘導下，干細胞能夠分化為多種功能細胞或組織器官。基于這一特性，干細胞療法通過將健康的干細胞移植到患者體內，實現病變細胞的修復或正常組織的重建。人源性干細胞及其衍生細胞治療產品，作為再生醫學的重要組成部分，幾乎可應用于人體所有重要組織器官的修復，為攻克諸多醫學難題提供了新的可能，在細胞替代、組織修復、疾病治療等方面展現出巨大的潛力。

盡管我國目前尚未有干細胞創新藥正式獲批上市，但干細胞療法在臨床應用方面已取得一定進展。在下肢慢性缺血性疾病、系統性紅斑狼瘡、肝硬化失代償、心力衰竭等多種適應癥的治療中，干細胞療法已被納入相關指南。在抗衰老、整形修復美容等領域，也有相關推薦。這不僅體現了干細胞療法的有效性，也反映出其在臨床實踐中的廣泛應用前景。

干細胞按分化潛能可細分為全能干細胞、多能干細胞以及單能干細胞。全能干細胞具有發育成完整個體的潛能，如受精卵；多能干細胞則能夠分化成多種不同類型的細胞，但無法發育成完整的個體，如胚胎干細胞；單能干細胞只能向一種或密切相關的兩種類型的細胞分化，如造血干細胞可分化為各種血細胞。

在臨床實踐中，常用的干細胞種類包括間充質干細胞、造血干細胞、神經干細胞、皮膚干細胞、胰島干細胞、脂肪干細胞等。長期以來，造血干細胞移植一直是惡性血液腫瘤患者的重要治療手段之一。然而，在我國，造血干細胞被作為器官移植進行監管，而非作為藥物監管（需注意，本報告所提及的干細胞創新藥不涵蓋造血干細胞）。

間充質干細胞是我國目前干細胞臨床研究中應用最為廣泛的一種。據博雅干細胞的數據顯示，截至2023年12月4日，我國共有127個干細胞研究備案項目，其中間充質干細胞項目就多達93個。間充質干細胞具有來源廣泛、易于獲取、免疫原性低等優點，使其在多種疾病的治療中展現出巨大的潛力。例如，在骨關節炎的治療中，間充質干細胞可以通過分化為軟骨細胞，修復受損的關節軟骨；在移植物抗宿主病的治療中，間充質干細胞能夠發揮免疫調節作用，減輕炎癥反應。

隨著干細胞基礎科研與臨床轉化的不斷突破，國際上對干細胞產品的監管經驗也日益豐富。據同濟大學附屬東方醫院干細胞轉化醫學產業基地國家干細胞轉化資源庫在《海南醫學》上發表的《全球干細胞臨床研究現狀與展望》一文指出，全球在研的干細胞臨床項目多達千余項，但干細胞創新藥獲批的數量相對較少。

目前，全球僅有11款干細胞藥品獲批上市，其中韓國占據5款，歐盟有2款，日本也有2款。而作為全球醫藥監管最為嚴格的國家之一，美國FDA至今尚未批準過一款非造血干細胞的干細胞創新藥。這一現象反映出干細胞產品的審批標準極為嚴格，需要充分的臨床數據支持其安全性和有效性。

近年來，國家高度重視細胞治療產業的廣闊應用前景，將其納入生物醫藥領域重點支持和發展的方向。國務院、國家科技部、國家發改委等部門在多個政策文件中明確表示支持干細胞藥物的發展。各省市如北京、天津、湖南等也紛紛出臺多項利好政策，為干細胞療法的研發和應用營造了良好的政策環境。

我國目前對干細胞療法實施兩種監管方式：一是作為藥品監管，制藥企業需申辦藥物臨床試驗，獲批后才可將其作為藥品進行銷售；二是作為醫療服務監管，由醫院作為研究主體發起研究者臨床，并且按照最新的國家文件要求，該類醫療服務不允許收費。

回顧我國干細胞療法的監管歷程，經歷了從以醫療服務監管為主形成巨大市場規模，到全面叫停干細胞治療，再到近兩年以藥品形式監管為主并發布大量技術指南的轉變。這一過程反映了我國對干細胞療法的認識不斷深化，監管體系逐漸完善。在早期，由于對干細胞療法的認識不足，監管相對寬松，導致市場上出現了一些不規范的治療行為。隨著研究的深入和對安全性、有效性的重視，國家加強了監管力度，全面叫停了不規范的干細胞治療。近年來，隨著技術的成熟和監管體系的完善，我國干細胞新藥研發開始加速前進。

根據中源協和2023年報，2023年我國干細胞新藥申報工作開展得如火如荼。通過CDE官網查詢可知，全年獲得受理的IND（新藥臨床試驗申請）約45個，呈現出逐年遞增的良好態勢。截至2023年底，據不完全統計，共獲批約89個默示許可。這表明我國干細胞新藥研發正處于快速發展階段，越來越多的企業和科研機構投身于這一領域。

圖表：2020-2023年底我國間充質干細胞IND情況

數據來源：中研普華產業研究院整理

在我國目前近百個IND干細胞創新藥中，據結合醫藥魔方數據不完全統計，處于III期臨床試驗的約有3項，處于II期臨床試驗的約有10項。這些臨床試驗的適應癥廣泛，涵蓋了關節、肺及呼吸疾病、抗宿主病、肝衰竭肝硬化、肛腸、腦卒中等多種疾病。例如，針對關節疾病的干細胞治療，有望通過修復受損的關節軟骨和組織，緩解患者的疼痛，改善關節功能；對于肝衰竭肝硬化患者，干細胞療法可能通過促進肝細胞的再生和修復，改善肝臟功能，提高患者的生存率。

隨著研究的深入，干細胞療法在神經系統疾病的治療中也展現出潛力。例如，對于腦卒中患者，干細胞可以分化為神經細胞，替代受損的神經組織，促進神經功能的恢復。在糖尿病的治療方面，胰島干細胞有望分化為胰島細胞，恢復胰島素的分泌功能，為糖尿病患者帶來新的治療希望。

然而，干細胞療法的發展也面臨著諸多挑戰。一方面，干細胞的來源和質量控制是關鍵問題。不同來源的干細胞在分化能力、免疫原性等方面存在差異，如何確保干細胞的質量穩定和安全性是亟待解決的問題。另一方面，干細胞治療的標準化和規范化也是行業發展的重點。目前，不同機構和研究團隊在干細胞治療的方案、劑量、療程等方面存在差異，這給臨床療效的評估和比較帶來了困難。

此外，高昂的研發成本和漫長的審批周期也是制約干細胞療法發展的重要因素。干細胞新藥的研發需要大量的資金投入和時間成本，從基礎研究到臨床試驗，再到最終獲批上市，往往需要數年甚至數十年的時間。這對于企業和科研機構來說，是巨大的挑戰。

盡管面臨諸多挑戰，但干細胞療法作為一種具有巨大潛力的治療手段，其發展前景依然廣闊。隨著技術的不斷進步和監管體系的日益完善，相信在不久的將來，會有更多安全、有效的干細胞創新藥獲批上市，為患者帶來更多的治療選擇，推動醫學領域的進一步發展。