黃文玉
隨著基因治療技術的不斷發展和應用，全球基因治療市場規模正在不斷擴大。基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。
基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、類風濕等)。基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。
全球已經有多款基因治療藥物上市，類型涉及質粒DNA、病毒載體、人類基因編輯技術、患者源性細胞基因治療產品等，行業規模也隨之快速增長。2020年全球基因治療行業市場規模為20.8億美元，同比增長73.9%。目前，全球正在進行的基因治療臨床試驗中，超過一半系針對腫瘤開發;此外，由于COVID-19新型冠狀病毒的影響，2020年新增大量針對感染性疾病的基因治療;其他適應癥分布在血液系統疾病、內分泌系統和代謝性疾病、神經系統疾病、免疫系統疾病等領域。
在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
從所處臨床階段方面來看，全球約39%臨床試驗處于臨床I期，28%處于臨床I-II期，25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。具體來看，2016-2020年期間，我國基因治療行業市場規模從1500萬元增長至2380萬元，增長幅度尚不明顯。但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續預期獲批上市、相關利好產業政策的支持。
根據中研普華產業研究院發布的《2024-2029年中國基因治療行業深度調研及投資機會分析報告》顯示：
我國正在進行的基因治療臨床試驗主要集中在腫瘤領域，據CDE數據顯示，截至2020年12月，國內在CDE注冊的基因治療臨床試驗中，針對腫瘤約占75%，針對感染性疾病和循環系統疾病各約占13%和11%。從所處臨床階段方面來看，我國在研基因治療臨床試驗中，約52%處于臨床I期，36%處于臨床II期，13%處于臨床III期。
基因治療技術的不斷進步為市場提供了更多的治療手段和可能性。目前，基因編輯技術如CRISPR-Cas9等已經廣泛應用于基因治療研究中，提高了治療的準確性和效率。基因治療技術已經被應用于多個領域，如罕見病、腫瘤、遺傳性疾病等。隨著技術的不斷發展和完善，基因治療的應用領域還將繼續擴大。基因治療行業市場競爭激烈，企業之間在技術研發、產品推廣和市場拓展等方面展開激烈的競爭。這種競爭推動了市場的快速發展，同時也促使企業不斷創新和提升自身實力。
基因治療行業投融資景氣度持續攀升，尤其是2020年以來出現爆發式的增長，2015年我國基因治療融資額僅為0.05億元左右，到2021年融資額飆升至60.71億元。國內基因治療新藥公司主要包括博雅輯因、亦諾微醫藥、上海復諾健、復星凱特、紐福斯、濱會生物、傳奇生物、藥明巨諾等，主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產品以及基因修飾溶瘤病毒產品的研發，治療領域為血液瘤、淋巴系統腫瘤、實體瘤等。
目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。
基因治療作為一種前沿的生物技術，具有巨大的市場增長潛力。隨著全球對精準醫療和個性化治療的需求增加，基因治療有望在未來幾年內實現顯著增長。基因編輯技術，如CRISPR-Cas9等，的不斷進步為基因治療提供了更多的可能性。這些技術使得基因治療更加精確、高效和安全，為治療多種遺傳性疾病和獲得性疾病提供了新的手段。許多國家政府紛紛出臺政策支持基因治療研究和產業發展，并提供資金支持。這些政策的實施和資金的投入將有助于推動基因治療技術的研發和應用，加速市場擴張。
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